对话「自制药救儿父亲」:很多孩子都在等死,我想做点事

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划重点:

  • 1、徐伟坦言,生活上,儿子灏洋根本离开不人,而寻医治病的路又极为坎坷——在全国乃至世界范围内,都很难买到救治的药。
  • 2、徐伟说,他不想以个人名义接受捐赠,对于那些捐款,部分将用于我孩子的治疗,另外则会转移到病友群的组织账户上,捐款平台统一监管。
  • 3、卫健委回应称,只要他不售卖,就不存在危害社会,同时有关部门就不会干涉。
对话「自制药救儿父亲」:很多孩子都在等死,我想做点事

钛媒体注:本文来源于微信公众号新浪科技(ID:techsina),作者 | 徐菀蕾,编辑 | 韩大鹏,钛媒体经授权发布。

电影《我不是药神》中,为了帮助一群慢粒白血病患者,商人程勇冒险从外国“代购”便宜的仿制药,上演了一个游走在道德与法律边界的故事。

而一位真实世界里的“药神”,在近日同样牵动着无数人的心。故事里的主角是一位名叫徐伟的父亲,他的“病人”则是自己2岁的小儿子灏洋。

灏洋大概在1岁时被确诊患上了Menkes综合症(以下简称Menkes)。这是一种遗传性的罕见病,人体由于X染色体上发生基因变异,导致吸收不了铜离子,大多的病例见于男童。因为缺铜,Menkes患儿无法正常发育,还会出现退行性神经病变。

“他不能抬头,无力吞咽,身体也非常软,并且有很多的并发症”,徐伟对新浪科技坦言,生活上,儿子灏洋根本离开不人,而父子俩寻医治病的路又极为坎坷——在全国乃至世界范围内,都很难买到救治的药!

 

如何才能拯救孩子

徐伟找到一家肯接单子的药厂,一连串申报、检验、审批流程下来,等到药剂上市至少需要几年时间。“不可行,不现实,第一费用太贵了,第二时间太长,孩子等不起。”

于是,这位父亲最终选择了一条少有人走的路,他决定自己制药。其后,徐伟大量搜集Menkes相关的资料,逐字去翻译国外文献,然后以公司名义购买原材料,找到共享实验室第一次制药,并且在兔子和自己身上试验,整个研发过程,不过1个多2个月的时间。

人们震撼于一位父亲为了给孩子治病的“疯狂”,也惊叹于一个步入中年、只有高中学历的普通人,是如何“啃下”外文论文中那些晦涩难懂的知识点,攻克一般人不敢想象的层层难关。

至今,灏洋每天晚上都会坚持注射组氨酸铜,和同龄的患儿相比,他的情况要更乐观一些。“姐姐逗他的时候,他还会哈哈哈地笑,有时候也会自己动动手,动动脚。”徐伟说,他希望通过自己故事,能够助推基因药物的研发加快,毕竟每一种基因病背后都是无数条人命。

近日,针对“徐伟自制药”的问题,卫健委回应称,只要他不售卖,就不存在危害社会,同时有关部门就不会干涉。

对话「自制药救儿父亲」:很多孩子都在等死,我想做点事

徐伟培养的干细胞

 

“每种基因病背后,都是无数条人命”

新浪科技:在正式制药前,孩子曾经接受过哪些治疗方案?从什么时候开始,您下定决心要自己制药?

徐伟:全国医院都没有这个药(组氨酸铜),所以也没有治疗方案。在确定国内没办法买到药,药厂也不可能帮忙制备的情况下,就决定要自己制药了。孩子是去年2月份进行基因采样,然后因为疫情影响,拿到报告已经快5月,6月中国人民解放军总医院(301医院)的医生想帮我们尝试用鸡尾酒疗法,但是两个星期以后也没有效果。8月就开始了第一次制药。

新浪科技:真实地着手去制药前,这个准备过程大概持续了多长时间?

徐伟:大概一个半月,那段时间进行了大量资料搜索,然后不懂得就查,有时间就查,只要一闲下来就开始查,一点一滴地积累。当时觉得挺痛苦,现在想起来也没有那么痛苦。当时痛苦了,也只能是忍着,没办法,必须得学,为了孩子。

新浪科技:在上海共享实验室,是您第一次也是唯一一次在外制药,是否对安全性问题有过担心?当时对自己有信心吗?

徐伟:最难的部分应该是最开始,怎么理解这些知识,从什么都不知道,然后开始慢慢地查。只能通过不停查询文献,来确保制备化合物的安全性。现在回想起来确实没有太复杂,这个化合物的合成也比较简单,而且论文里面都有方法,其实只要看懂了,比如说需要一些什么条件,然后去把它找齐,将化合物制备出来还是蛮有信心的。

新浪科技:对于现在罕见的基因疾病,目前最根本的一个治疗方案还是基因疗法。据您了解,现在基因疗法在国内是一个怎样的水平?

徐伟:因为这种基因疾病特别多,所以大部分人肯定是先关注患病人群比较多的疾病。所以基因疗法是一个慢慢发展的状态。我也希望通过我的故事能够助推基因药物的研发加快,因为毕竟每一种基因病背后都是无数条人命。

新浪科技:伊利司莫铜和组氨酸铜都可以常态化地制造出来。那孩子注射和您制药的频率,大概是怎样的情况?

徐伟:组氨酸铜每天还坚持注射,伊利司莫铜我们用了3个月,现在停掉了,因为是静脉注射,先让血管恢复一下。现在组氨酸铜一个月会制备一次,伊利司莫铜因为停用了,目前就不需要制备了。我们在家也买了仪器,在家给孩子做尿检,预防他的尿路感染。

新浪科技:您目前也在做干细胞实验和基因编辑器的研发,目前有什么成果?进度如何?目标是什么?

徐伟:目前成果就是干细胞已经培养出来了,然后我需要做完相关的检测,确保安全性以后就回收给孩子。干细胞能够起到一个什么样的作用,对于这个病来说还不确定,但是通过它的机理,应该可以去极大地改善孩子的并发症,提高他的免疫力,重塑他的血管。

对话「自制药救儿父亲」:很多孩子都在等死,我想做点事

“我们都生活在阴沟里,但仍有人仰望星空

 

“制药要经过国家审批,所以我做的是化合物”

新浪科技:当时为什么会接受媒体最初的采访?

徐伟:采访是通过了罕见病发展中心联系上的。当时我觉得,光靠自己的话,进度已经到了一个瓶颈,伊利司莫铜、组氨酸铜、干细胞都算比较简单,但是基因治疗靠我一个人的话,第一个是资金上扛不住,第二是进度上会慢很多,而且我自己已经有了成果了,相信在看到我的希望后,有人会愿意把这个希望变得更大,所以还是希望能获得大家的帮助。

新浪科技:当时有想到,会有这么大舆论的反响吗?

徐伟:没有。我当时想的是肯定会有风险,因为我其实知道,自己制药这种事情可能会博人眼球,据我了解,罕见病的群体当中,也很少有人会这样做,有人做了,可能也会尽量地隐瞒。但为了孩子,只要他能有多一份的希望,我就豁出去了。

新浪科技:您的事迹引发了很多关于法律层面的讨论,比如药物监管和行医资格的问题,您是怎么看待这个问题的?

徐伟:行医资格的问题我觉得我没有涉及到,因为我并没有把自己当成一个行医者,我也只是在群里面分享我获得的知识而已,所以这是一个病友群里面的交流。

制药方面的话,首先它并不是一个药,如果要定义为一个药的话,它必须要经过国家审核才能成为药,所以我觉得我制备的是一个化合物,刚好这个化合物对我的孩子的病是有帮助的。

新浪科技:另一个很现实的问题,就是关于这个药的分享,可能很多患儿家长也是需要的。但法律层面这是有风险的。您目前怎么看待这个问题?有什么诉求?

徐伟:暂时也没有解决办法,原来是因为没有获得关注,所以我也没有太多的精力去想这个事,我更多的精力是放在自己孩子身上,比如像干细胞这一块。

现在我也想为病友做一点事情,通过媒体报道获得有关的帮助,不管是从法律层面上或者是有关部门方面,看看能不能够尽量地去避免这种尴尬的局面。

很多孩子都在等死,然后没有药用,刚好我也可以制备出来,国家也没有别的药企愿意去制备,但是因为法律法规的问题,怎么样能够打破这种僵局,因为本身我是抱着一颗初心,想能帮助更多的人。

对话「自制药救儿父亲」:很多孩子都在等死,我想做点事

徐伟培养的干细胞

 

“已花三四十万,救活了才是最关键的”

新浪科技:人到中年,孩子的病,有改变您对于生命和死亡的看法吗?

徐伟:以前可能像大部分人一样,为了更好地去改善自己的生活,为了赚钱,为了把生活质量提高。其实这些从根本上来说,都是人的一个欲望,但没有办法去说,是真正上的有意义。

但是从孩子得病以后,开始去理解到底死亡是什么,怎么去理解死亡。所以当时想通了,当你理解了死亡,你才知道什么样的事情是有意义的,所以当你的孩子面对死亡的时候,你之前所追求的一切,实际上都变得不重要。反而是想怎么去治好他,哪怕就算治不好,怎么去赋予他生命的意义。

所以如果是他治好了,或者是实在没办法,很遗憾地失败,我想我也不会像以前一样,那么把提高生活质量,把一些物欲看成是第一位的东西。

新浪科技:孩子的病给您的家庭关系带来什么影响?

徐伟:主要有矛盾,我是一直坚持怎么样都要给孩子治病,其他家人的想法就是,能过一天算一天,好好地带着孩子。对于制作化合物这件事,家人当时也不同意,但我是成年人了,我决定的事情我自己可以去做,也不需要说服谁。

新浪科技:孩子治病至今,花费了多少?您目前的收入是否可以支撑孩子和家庭的日常开销?

徐伟:算上原料,然后改造实验室等等,大概用了30至40万元左右,具体我没太算过。现在基本没有收入了,比较着急的话就刷信用卡,然后之前还有一些积蓄,现在用了反正也就差着2、3万,不算太多。

钱我其实想的并不是太多,因为不行就卖车、卖房子、抵押贷款,需要孩子有希望,先把孩子救活了才是最关键的,钱慢慢都可以挣,人没了就什么都没了。

新浪科技:您的故事鼓励了很多药学、生物学的学生,如果有机会,您希望对他们说什么?

徐伟:很多学医学的学生都跟我留言,终于知道学这个的意义,我蛮感动的。所以可能之前的话,学习是很枯燥的事情,就是你看不到我学这个东西有什么用。所以其实我觉得真的学习是可以用来治病,救人也有很大的意义。

新浪科技:您现在最大的心愿是什么?您对3岁后的灏洋,有什么期待吗?

徐伟:孩子快点好,最好明天就好了。

新浪科技:您和您的家庭目前最需要外界怎么样的帮助?

徐伟:其实我最需要的帮助是能够有相关的基因治疗,能够帮助我们尽快治疗孩子,这是最迫切,也是最初的目的,希望相关的机构和专家能给提供一些支持。

我也不想以个人名义接受捐赠,但捐赠平台上没有办法通过组织的形式来发起,所以我也会写明,部分款项会用于我的孩子的治疗,部分款项等病友群的组织成立后会转到组织账户上,捐款平台可以监管。

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